罕見疾病影響不到2，000人中的1人。然而，已發現7，000多種不同類型，其全球影響是巨大的。亞太地區約有2.58億人患有罕見病，是世界上人數最多的國家，僅東南亞地區就有超過4500萬人患有罕見病。如此大的數字凸顯了主要的治療挑戰，因為患者人群的多樣性導致巨大的醫療保健差異，並增加了臨床試驗招募的挑戰。
此外，在小患者群體中，每個患者都是不同的，個體患者的病情會隨著時間的推移而變化。這凸顯了該患者群體對無障礙和個性化治療的迫切需求，同時也凸顯了在開發罕見疾病患者治療方法方面面臨的嚴峻挑戰。
為了在不使用大量人口數據的情況下滿足有效治療罕見疾病的需求，新加坡國立大學NUS醫學院數字醫學研究所（WisDM）的研究人員使用了來自以下機構的少量數據：指導罕見疾病患者的治療並取得了有希望的結果。
在新加坡國立大學醫學院WisDM主任Dean Ho教授的共同領導下，該團隊使用了人工智慧（AI）衍生平台CURATE.AI。
與依賴大數據集的傳統人工智慧模型不同，CURATE.AI使用小數據根據個體患者的反應動態調整治療劑量。自2021年10月開始試驗以來，觀察到患者的紅細胞水平顯著改善，患者能夠避免輸血。重要的是，患者不會因治療而遭受嚴重的副作用，並減少住院人數。
在試驗中，研究團隊與新加坡國立大學癌症研究所（NCIS）的臨床醫生合作，根據CURATE.AI平台的指導確定患者的藥物劑量。藥物劑量是根據患者自己的反應進行前瞻性選擇的，使這種治療策略成為同類策略中的首創。
與標準治療方案下的總劑量相比，本試驗的推薦藥物劑量較低，且患者耐受良好，證明了持久的疾病控制。因此，患者在治療的前兩年節省了約8，000美金（約合10，500新元）的藥品費用。
CURATE-AI推薦的治療試驗正在進行中，現已開放招募新的合適患者。試驗前兩年收集的結果發表在《npj Digital Medical》雜誌上。
何教授說：「沒有兩個病人是相同的，即使是同一個病人也會隨著時間的推移而改變。與患者一起發展治療至關重要。我們的研究強調了使用小數據治療極其罕見疾病的有效性--治癒方法。人工智慧使用小數據集來定製治療方法，彌補了傳統大數據方法的缺點以及由於患者人群有限而無法進行大規模試驗的缺點，為緊迫且具有挑戰性的發展需求提供了實用的解決方案。罕見疾病的個性化策略。"
何教授還是新加坡國立大學設計與工程學院生物醫學工程系主任、新加坡國立大學N.1健康研究所所長。
NCIS血液學和腫瘤學系高級顧問、該試驗的臨床負責人Sanjay de Mel博士補充說：「在治療Waldenberg巨球蛋白血症患者時，在最大限度地減少副作用的同時實現良好的治療反應至關重要。因此，患者的身體處理治療的方式和經歷的副作用類型可能存在顯著差異，因此需要個性化的藥物給藥方法來解決這種個體差異。"
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原文：https://medicalxpress.com/news/2024-09-ai-platform-results-effectively-patient.html
更多信息：Agata Blasiak等人，PRECISE CURATE.AI試驗中首例華氏巨球蛋白血症患者的個性化劑量選擇，npj Digital Medical（2024）。DOI：10.1038/s41746-024-01195-5
期刊信息：npj數字醫學
新加坡國立大學提供
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